양산부산대병원, 두셴 근육병 유전자치료 국내 첫 투약
2021-07-09 김갑성 기자
두셴 근디스트로피는 소아기부터 근육 약화 또는 심부전이 진행되는 희귀질환으로 지금까지 완치법이 없는 질환이다. 유전자 치료는 한번의 투약으로 평생 치료 효과를 기대할 수 있는 이상적인 치료 방법으로, 두셴 근디스트로피의 획기적인 치료법이 될 것으로 기대를 모으고 있다.
유전자 치료는 유전자 전달을 위해 대량의 재조합 바이러스가 사용되며, 투여 시 초기 면역 반응을 제어하는 것이 치료의 성패를 가른다. 지난 5월 허가된 척수근위축 유전자 치료제 졸겐스마는 면역 반응이 적은 2세 미만의 아이들에만 사용이 허가됐다.
양산부산대병원은 희귀질환 경남권역센터로서 근육병 클리닉을 운영하며 유전성 신경 근육 질환을 중점적으로 진료하고 있다. 이번 국제임상시험에 참여 중인 서울대병원과 삼성서울병원도 지금까지 투약사례가 없다는 점에서 이번 양산부산대병원의 첫 투약은 의학계의 관심사가 되고 있다. 김갑성기자